Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in (menselijke) cellen in het kader van een geneeskundige behandeling. Men hoopt dat bij erfelijke aandoeningen dit genetisch materiaal kan dienen om een ziekte die ontstaat door een niet goed functionerend gen te genezen door een 'gezond' gen toe te voegen. In de toekomst kan gentherapie misschien ook worden gebruikt om extra genen toe te voegen die kunnen bijdragen aan de genezing van complexe aandoeningen, zoals hart- en vaatziekten. Een andere vorm van gentherapie is het door middel van RNA-interferentie (RNAi) "stilleggen" van bepaalde genen.

In het begin was er veel aandacht voor de behandeling van stofwisselingsziekten die worden veroorzaakt door het ontbreken van een bepaald enzym; tegenwoordig vindt er ook veel onderzoeksactiviteit plaats op het gebied van de behandeling van verschillende soorten kanker.

In deze cursus hoort u de actuele stand van zaken.

Na het volgen van deze cursus:

• kent u het principe van gentherapie.
• heeft u een overzicht van de meest gebruikte virale vectoren.
• kent u de achtergrond van de werking van een virale vector.
• kent u het principe van de generatie en productie van een virale vector.
• heeft u kennis over de introductie van een opkomend veelbelovend product dat in een klinische studie is.
• bent u bekend met de introductie van Glybera; de eerste goedgekeurde gentherapie in de westerse wereld.